Novo medicamento para distrofia muscular ajuda a preservar a capacidade motora de crianças e adultos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate), medicamento indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e grave que afeta principalmente meninos.

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Segundo a agência, estudos clínicos mostraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da doença, preservando a função muscular por mais tempo e reduzindo a perda da capacidade motora. O tratamento é indicado para crianças a partir de 6 anos, em uso concomitante de corticosteroides.

O Duvyzat é administrado por via oral, em formato líquido, e deve ser utilizado duas vezes ao dia conforme orientação médica.

Termo de compromisso para o medicamento

A aprovação foi acompanhada da assinatura de um Termo de Compromisso entre a Anvisa e a fabricante, já que ainda são necessários novos estudos para avaliar os efeitos do medicamento em longo prazo. O produto já é autorizado para uso nos Estados Unidos, Reino Unido e países da União Europeia.

Antes de chegar às farmácias, a empresa precisará obter a definição do preço máximo junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).

Sobre a doença grave

A distrofia muscular de Duchenne provoca perda progressiva da força muscular e costuma apresentar os primeiros sintomas entre 2 e 5 anos de idade. A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos de idade.

A doença ocorre devido à ausência da distrofina, proteína essencial para proteger as fibras musculares. Sem ela, os músculos se tornam mais frágeis e sofrem danos constantes, sendo gradualmente substituídos por tecido gorduroso e cicatricial.

Com o avanço do quadro, os músculos responsáveis pela respiração e pelo funcionamento do coração também são afetados, comprometendo a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.

Além dos impactos à saúde, a doença exige acompanhamento contínuo e pode gerar elevados custos para as famílias e para os sistemas de saúde. Atualmente, cerca de 700 pessoas são diagnosticadas com a doença todos os anos no Brasil.