Remédio de R$ 11 milhões por dose tem registro cancelado pela Anvisa; entenda

Um medicamento que chegou a ter preço de até R$ 11 milhões por dose teve o registro cancelado no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

O Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), uma terapia gênica destinada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), teve o cancelamento formalizado nesta segunda-feira (24), após a agência apontar a falta de dados que atendessem aos requisitos regulatórios.

O medicamento havia sido aprovado de forma condicional no Brasil em dezembro de 2024 para crianças de 4 a 7 anos com DMD que ainda conseguiam andar sem assistência. Após a aprovação, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estabeleceu preço de até R$ 11 milhões para uma única dose.

A decisão atual não significa que os pacientes que já receberam o tratamento deixarão de ser acompanhados. Segundo a Anvisa, a Roche, farmacêutica responsável, continua obrigada a monitorar os pacientes previamente expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes, incluindo brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Por que o registro do Elevidys foi cancelado?

Segundo a Anvisa, o cancelamento ocorreu porque não foram apresentados dados suficientes para atender aos requisitos regulatórios da agência.

A agência informou que continuará acompanhando as informações de segurança dos pacientes que já receberam o medicamento e afirmou que futuras solicitações da empresa poderão ser avaliadas prioritariamente caso apresentem novas evidências, desde que sejam cumpridos os requisitos regulatórios.

Antes do cancelamento definitivo, a comercialização do Elevidys no Brasil já havia sido suspensa em julho de 2025 para uma avaliação adicional de aspectos relacionados à segurança.

Para que serve o Elevidys?

O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e progressiva que compromete os músculos. A DMD está relacionada a alterações no gene DMD, responsável pela produção da distrofina, proteína importante para a manutenção das células musculares.

A falta dessa proteína provoca o enfraquecimento progressivo da musculatura e pode causar dificuldades para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga e problemas relacionados aos músculos cardíacos e respiratórios.